Um dos participantes do estudo, que testou a terapia, foi Elliott Mason. O paciente conta que o tratamento trouxe uma mudan\u00e7a significativa<\/a> para a vida dele e a rotina agora parece \u201ccompletamente normal\u201d.<\/p>\n Desde o dia em que Elliott nasceu, ele foi incapaz de produzir o suficiente de uma prote\u00edna crucial chamada fator de coagula\u00e7\u00e3o IX. Quando as pessoas sofrem um corte na pele, o fator de coagula\u00e7\u00e3o IX \u00e9 uma das prote\u00ednas que interrompe o sangramento.<\/p>\n Como muitos hemof\u00edlicos, Elliott cresceu com medo de se machucar. Ele lembra que uma vez foi envolvido em pl\u00e1stico bolha por professores e esporte que ele mais queria jogar \u2014 r\u00fagbi \u2014 estava completamente fora de cogita\u00e7\u00e3o.<\/p>\n \u201cN\u00e3o gostava do fato de ser diferente e incapaz de fazer as coisas\u201d, diz ele.<\/p>\n Por algum tempo, o paciente passou a tomar inje\u00e7\u00f5es de fator IX a cada dois dias para evitar que sofresse um sangramento potencialmente fatal.<\/p>\n Nesse tempo, ele conseguiu se manter saud\u00e1vel, ao contr\u00e1rio de muitos outros com hemofilia que enfrentam graves danos nas articula\u00e7\u00f5es devido ao sangramento.<\/p>\n \u201cTemos muitos pacientes jovens em torturante agonia e n\u00e3o h\u00e1 nada que possamos fazer para reverter o dano nas articula\u00e7\u00f5es\u201d, diz Pratima Chowdary, professora do Royal Free Hospital e da Universidade College London, que trabalhou na pesquisa.<\/p>\n Terapia gen\u00e9tica deu certo<\/strong><\/p>\n O tratamento que Elliot recebeu \u00e9 um v\u00edrus criado a partir de engenharia gen\u00e9tica, que continha instru\u00e7\u00f5es para produzir o fator IX ausente.<\/p>\n O v\u00edrus age como uma esp\u00e9cie de \u201ccarteiro microsc\u00f3pico\u201d que entrega as instru\u00e7\u00f5es ao f\u00edgado, que ent\u00e3o come\u00e7a a produzir a prote\u00edna de coagula\u00e7\u00e3o.<\/p>\n Elliott recebeu a terapia em apenas uma sess\u00e3o, de aproximadamente uma hora. Ele se lembra de ter ficado surpreso ao ver a quantidade de fator IX no sangue saltar de apenas 1% dos n\u00edveis normais para o normal.<\/p>\n \u201cN\u00e3o fiz nenhum outro tratamento desde que fiz minha terapia; \u00e9 tudo realmente um milagre. Bem, \u00e9 ci\u00eancia, mas parece um milagre para mim\u201d, diz Elliott.<\/p>\n \u201cMinha vida \u00e9 completamente normal, n\u00e3o h\u00e1 nada que eu tenha que parar e pensar \u2018como minha hemofilia pode afetar isso?’\u201d, diz Elliott.<\/p>\n Agora ele pode esquiar e andar de moto, por exemplo.<\/p>\n \u201cEstamos muito animados com os resultados\u201d, diz a professora Pratima.<\/p>\n Ela conta que houve um \u201cimpacto revolucion\u00e1rio\u201d na vida dos pacientes cerca de um ano ap\u00f3s a terapia, quando eles percebiam: \u201cN\u00e3o preciso me preocupar com minha hemofilia\u201d.<\/p>\n Novos desafios<\/strong><\/p>\n Pratima contou que o estudo \u00e9 o mais recente sobre tratamento de hemofilia A e B e que os avan\u00e7os n\u00e3o param por aqui.<\/p>\n Ela j\u00e1 est\u00e1 procurando um novo desafio, considerando que a cura da hemofilia<\/a> \u201cser\u00e1 uma realidade para a maioria dos adultos nos pr\u00f3ximos um a tr\u00eas anos\u201d.<\/p>\n \u201cSe eles se mostrarem seguros e eficazes, o NICE [Instituto Nacional de Excel\u00eancia em Sa\u00fade e Cuidados] e o NHS [sistema brit\u00e2nico p\u00fablico de sa\u00fade] devem trabalhar juntos para disponibilizar esses tratamentos inovadores\u201d, concluiu.<\/p>\n Elliot conta que est\u00e1 com a vida completamente normal ap\u00f3s a terapia \u2013 Foto: arquivo pessoal<\/em><\/p>\n Com informa\u00e7\u00f5es de Correio Braziliense<\/a><\/em><\/p>\n![\"Elliot](\"https:\/\/d281e75zdqqlon.cloudfront.net\/wp-content\/uploads\/2022\/07\/hemofilia-elliot-e1659002865572.jpg\")
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