![\"Foto:](\"https:\/\/www.sonoticiaboa.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/04\/olhos_injecao.jpg\")
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Um paciente com uma forma gen\u00e9tica de cegueira infantil, ou seja, cego de nascen\u00e7a, voltou a enxergar<\/a> ap\u00f3s receber inje\u00e7\u00e3o intraocular de uma terapia experimental de RNA.<\/p>\n A pesquisa de edi\u00e7\u00e3o de genes foi conduzida na Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilv\u00e2nia, EUA. A vis\u00e3o permaneceu durante os 15 meses subsequentes \u00e0 aplica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n Os resultados do caso, detalhados em artigo publicado na Nature Medicine<\/a> , mostram que o tratamento levou a mudan\u00e7as marcantes na f\u00f3vea, o ponto mais importante da vis\u00e3o central humana.<\/p>\n Como<\/strong><\/p>\n No ensaio cl\u00ednico internacional, os participantes receberam uma inje\u00e7\u00e3o intraocular de um oligonucleot\u00eddeo antisense chamado sepofarsen.<\/p>\n Esta curta mol\u00e9cula de RNA funciona aumentando os n\u00edveis normais da prote\u00edna CEP290 nos fotorreceptores do olho e melhorando a fun\u00e7\u00e3o retinal em condi\u00e7\u00f5es de vis\u00e3o diurna.<\/p>\n O tratamento foi desenhado para pacientes com diagn\u00f3stico de amaurose cong\u00eanita de Leber (LCA) \u2013 uma doen\u00e7a ocular que afeta principalmente a retina \u2013 que t\u00eam uma muta\u00e7\u00e3o CEP290, que \u00e9 um dos genes mais implicados em pacientes com a doen\u00e7a.<\/p>\n Os pacientes com esta forma de LCA sofrem de defici\u00eancia visual grave, j\u00e1 na inf\u00e2ncia.<\/p>\n \u201cNossos resultados definem um novo padr\u00e3o de quais melhorias biol\u00f3gicas s\u00e3o poss\u00edveis\u201d, disse o co-autor Artur Cideciyan, PhD, professor pesquisador de oftalmologia no Instituto de Olhos Scheie da Penn Medicine.<\/p>\n Pacientes<\/strong><\/p>\n No primeiro estudo, de 2019, publicado na Nature Medicine, Cideciyan e colaboradores, incluindo o Dr. Samuel G. Jacobson, descobriram que as inje\u00e7\u00f5es de sepofarsen repetidas a cada tr\u00eas meses resultaram em ganhos cont\u00ednuos de vis\u00e3o em 10 pacientes.<\/p>\n O d\u00e9cimo primeiro paciente, cujo tratamento foi detalhado no artigo deste m\u00eas, recebeu apenas uma inje\u00e7\u00e3o e foi examinado durante um per\u00edodo de 15 meses.<\/p>\n Antes do tratamento, o paciente apresentava redu\u00e7\u00e3o da acuidade visual, pequenos campos visuais e aus\u00eancia de vis\u00e3o noturna.<\/p>\n Melhorias<\/strong><\/p>\n Ap\u00f3s uma \u00fanica inje\u00e7\u00e3o de sepofarsen, mais de uma d\u00fazia de medi\u00e7\u00f5es da fun\u00e7\u00e3o visual e da estrutura da retina mostraram grandes melhorias, apontando um efeito biol\u00f3gico do tratamento.<\/p>\n Os pesquisadores observaram uma melhora na vis\u00e3o ap\u00f3s um m\u00eas e um efeito m\u00e1ximo ap\u00f3s o segundo m\u00eas. Mais impressionante: as melhorias permaneceram quando testadas por mais de 15 meses ap\u00f3s a primeira e \u00fanica inje\u00e7\u00e3o.<\/p>\n Por Andr\u00e9a Fassina, da reda\u00e7\u00e3o do S\u00f3 Not\u00edcia Boa \u2013 Com informa\u00e7\u00f5es do GNN\/Nature<\/a><\/em><\/p>\n O post Paciente cego de nascen\u00e7a volta a enxergar com inje\u00e7\u00e3o intraocular<\/a> apareceu primeiro em S\u00f3 Not\u00edcia Boa<\/a>.<\/p>\n