PATR\u00cdCIA PASQUINI
S\u00c3O PAULO, SP (FOLHAPRESS) – A fam\u00edlia de Murilo Gabriel Costa Nascimento, 4, de Sumar\u00e9 (a 118 km de S\u00e3o Paulo), entrou na Justi\u00e7a para que o governo federal compre o medicamento Elevidys, da Sarepta Therapeutics.
A terapia \u2013indicada para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne, que provoca a fraqueza progressiva dos m\u00fasculos- custa mais de R$ 15 milh\u00f5es e n\u00e3o \u00e9 comercializada no Brasil.<\/p>\n
Em primeira inst\u00e2ncia, a Justi\u00e7a deu causa favor\u00e1vel \u00e0 Uni\u00e3o. A fam\u00edlia recorreu e ganhou. Na quinta-feira (20), a advogada da fam\u00edlia, Let\u00edcia Novo, disse \u00e0 reportagem que o governo recorreu.<\/p>\n
“\u00c9 de praxe eles recorrerem. Recorrem, mas n\u00e3o v\u00e3o ganhar. Vai se manter a decis\u00e3o do juiz que determinou que a Uni\u00e3o custeie o Elevidys. Eles t\u00eam a expectativa de que vai ser reformada a decis\u00e3o, mas n\u00e3o vai. Toda vez que a Uni\u00e3o recorre ela sempre perde. \u00c9 s\u00f3 um tempinho a mais para o Elevidys estar com o Murilo”, afirma.<\/p>\n
Quando a decis\u00e3o se tornar definitiva, a advogada pretende, ainda, fazer uma peti\u00e7\u00e3o na Justi\u00e7a para que a Amil Assist\u00eancia M\u00e9dica Internacional S.A. custeie o procedimento.<\/p>\n
Aplicado em dose \u00fanica, o Elevidys foi aprovado em 2023 nos Estados Unidos pela FDA (ag\u00eancia americana reguladora de medicamentos e alimentos) para pacientes de 4 e 5 anos. A autoriza\u00e7\u00e3o foi concedida com base nos ensaios cl\u00ednicos de fase 1 e 2, que indicaram um aumento da prote\u00edna microdistrofina em crian\u00e7as dessa faixa et\u00e1ria submetidas \u00e0 terapia.<\/p>\n
A farmac\u00eautica Roche Farma Brasil submeteu o pedido de registro \u00e0 Anvisa (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria) em outubro de 2023.
Em uma audi\u00eancia p\u00fablica ocorrida em abril, na Comiss\u00e3o de Sa\u00fade da C\u00e2mara, um representante da Anvisa afirmou que o processo de registro seria finalizado neste m\u00eas.<\/p>\n
\u00c0 reportagem, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade e a Anvisa disseram que a solicita\u00e7\u00e3o est\u00e1 em an\u00e1lise de forma priorit\u00e1ria. O objetivo da avalia\u00e7\u00e3o \u00e9 verificar se a rela\u00e7\u00e3o de benef\u00edcio e risco para a indica\u00e7\u00e3o pretendida est\u00e1 comprovada pelos dados dispon\u00edveis.<\/p>\n
Segundo a farmac\u00eautica, no Brasil, o pedido de registro regulat\u00f3rio est\u00e1 alinhado com a popula\u00e7\u00e3o do estudo cl\u00ednico fase 3 – EMBARK, que avalia o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne de 4 a 7 anos -a Anvisa tamb\u00e9m precisa aprovar a indica\u00e7\u00e3o pleiteada.<\/p>\n
Ap\u00f3s a obten\u00e7\u00e3o do registro, caber\u00e1 \u00e0 CMED (C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos) aprovar o pre\u00e7o de comercializa\u00e7\u00e3o. Somente a partir da\u00ed se inicia o processo de disponibiliza\u00e7\u00e3o da terapia, em embalagem comercial pelos sites respons\u00e1veis, bem como o tr\u00e2mite de importa\u00e7\u00e3o.<\/p>\n
Como Murilo descobriu a doen\u00e7a?<\/strong> “Foi desesperador, porque a gente jamais imaginava que ele poderia ter uma doen\u00e7a t\u00e3o s\u00e9ria assim. A gente nunca tinha nem ouvido falar, n\u00e3o sabia nada dela. A\u00ed voc\u00ea vai para a internet e entende qual \u00e9 a gravidade da doen\u00e7a. Eu n\u00e3o sabia que ele tinha herdado de mim. Pelo fato de ser mulher n\u00e3o desenvolvo os sintomas da doen\u00e7a. A gente ficou sem ch\u00e3o”, relata a auxiliar administrativa Tamys Mayara da Costa, 30, m\u00e3e da crian\u00e7a.<\/p>\n Com a ajuda da internet, os pais do menino chegaram \u00e0 uma especialista no assunto, em S\u00e3o Paulo – a neurologista Infantil Maria Bernadete Dutra Resende, especialista em doen\u00e7as neuromusculares e pesquisadora de estudos cl\u00ednicos para novas medica\u00e7\u00f5es para distrofia muscular de Duchenne no Brasil, atrav\u00e9s da Conep (Comiss\u00e3o Nacional de \u00c9tica em Pesquisa), ligada ao Minist\u00e9rio da Sa\u00fade. Gra\u00e7as a ela, a fam\u00edlia soube do Elevidys. A terapia g\u00eanica tem o objetivo de controlar e bloquear a evolu\u00e7\u00e3o degenerativa da doen\u00e7a.<\/p>\n Hoje, al\u00e9m das consultas m\u00e9dicas, Murilo \u00e9 acompanhado pelo fisioterapeuta e terapeuta ocupacional, e faz uso de corticoides \u2013o \u00fanico tratamento dispon\u00edvel no SUS (Sistema \u00danico de Sa\u00fade).<\/p>\n O que \u00e9 distrofia muscular de Duchenne?<\/strong> De acordo com a literatura m\u00e9dica mundial, acomete um a cada 2.500 a 3.200 meninos nascidos vivos. N\u00e3o h\u00e1 cura. O uso de alguns corticoides \u00e9 o \u00fanico tratamento dispon\u00edvel no Brasil.<\/p>\n “A distrofina \u00e9 codificada por um gene que, at\u00e9 o momento, \u00e9 o maior j\u00e1 classificado na esp\u00e9cie humana. Ele tem uma fun\u00e7\u00e3o muito importante de estabilidade da membrana que envolve cada c\u00e9lula muscular. Ent\u00e3o, a aus\u00eancia dessa prote\u00edna, progressivamente, favorece a instabilidade e a ruptura da membrana celular, e provoca de forma continuada e irrevers\u00edvel a destrui\u00e7\u00e3o do tecido muscular”, explica a neurologista Infantil.<\/p>\n A doen\u00e7a leva \u00e0 morte?<\/strong> “Pela hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a, as crian\u00e7as entre 10 e at\u00e9 12 anos perdem a marcha. Depois v\u00eam as contraturas dos membros inferiores e superiores, e deformidades da coluna \u2013onde se desenvolve a escoliose”, explica a especialista.<\/p>\n Segundo a neurologista, associado \u00e0 piora, h\u00e1 o enfraquecimento da musculatura da respira\u00e7\u00e3o e acess\u00f3ria do t\u00f3rax. Essas crian\u00e7as, principalmente a partir da segunda d\u00e9cada de vida, iniciam um processo de restri\u00e7\u00e3o da caixa tor\u00e1cica, o que compromete a qualidade da respira\u00e7\u00e3o e culmina com a necessidade de suporte ventilat\u00f3rio atrav\u00e9s da ventila\u00e7\u00e3o n\u00e3o invasiva (equipamento chamado bipap). Inicialmente, \u00e9 prescrito para o per\u00edodo noturno, quando o processo \u00e9 mais intenso. Com o tempo, \u00e9 necess\u00e1rio usar o equipamento tamb\u00e9m durante o dia.<\/p>\n Outro comprometimento \u00e9 o da musculatura card\u00edaca, que pode ocorrer j\u00e1 na primeira d\u00e9cada de vida. O controle \u00e9 feito com o uso de medicamentos cardioprotetores, a partir da segunda d\u00e9cada.<\/p>\n “A progress\u00e3o do acometimento respirat\u00f3rio e card\u00edaco \u00e9 um marco que vai determinar a finitude, a mortalidade desses indiv\u00edduos, que ocorre por volta de 18 a 20 anos. Na atualidade, com a corticoterapia e os cuidados cl\u00ednicos adequados, a sobrevida tem aumentado at\u00e9 os 30, 40 anos”, diz a m\u00e9dica.<\/p>\n No dia 21 de mar\u00e7o, foi aberta a campanha “Salve o Mumu”, na internet. At\u00e9 a quinta-feira (20), havia sido arrecadado pouco mais de R$ 96 mil. As informa\u00e7\u00f5es est\u00e3o no site salveomumu.com.br.<\/p>\n
Com 1 ano e 2 meses, Murilo sofreu uma crise convulsiva devido a uma febre. Os m\u00e9dicos iniciaram investiga\u00e7\u00e3o. Ap\u00f3s exames, descobriram que o beb\u00ea tinha uma altera\u00e7\u00e3o na enzima do f\u00edgado. O diagn\u00f3stico de distrofia muscular de Duchenne foi revelado oito meses depois.<\/p>\n
\u00c9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara, neurodegenerativa que tem como base a aus\u00eancia da prote\u00edna distrofina. \u00c9 de heran\u00e7a materna, ligada ao cromossomo X, ou seja, as muta\u00e7\u00f5es s\u00e3o transmitidas atrav\u00e9s da carga gen\u00e9tica da m\u00e3e. Acomete crian\u00e7as do sexo masculino.<\/p>\n
Sim. As manifesta\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas da distrofia surgem a partir de tr\u00eas ou quatro anos, quando h\u00e1 uma sucess\u00e3o de quedas. H\u00e1 dificuldade para subir escadas, correr e levantar do ch\u00e3o, por exemplo.<\/p>\n