O medicamento Zolgensma, considerado o mais caro do mundo e avaliado em cerca de R$ 6 milh\u00f5es, ser\u00e1 incorporado ao Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS). O produto serve para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que compromete os movimentos musculares. O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade ainda n\u00e3o emitiu a nota t\u00e9cnica, o que deve ocorrer ainda esta semana. No entanto, o ministro da Sa\u00fade, Marcelo Queiroga, afirmou que o Zolgensma ser\u00e1 receitado s\u00f3 para os beb\u00eas de at\u00e9 6 meses que t\u00eam AME tipo 1 e permanecem sem aux\u00edlio de m\u00e9todos de ventila\u00e7\u00e3o invasiva por mais de 16 horas por dia.<\/p>\n
No Brasil, estima-se 1 caso em cada 10 mil nascimentos com AME, segundo estudo publicado na National Library of Medicine<\/i>. Por ora, h\u00e1 dois medicamentos j\u00e1 dispon\u00edveis no SUS, o Spinraza (ou Nusinersena) e o Risdiplam, ambos de uso cont\u00ednuo. O primeiro \u00e9 dado por meio de inje\u00e7\u00f5es na lombar a cada quatro meses. J\u00e1 o segundo \u00e9 uma solu\u00e7\u00e3o oral e deve ser tomado todo dia. <\/p>\n<\/p>\n
“Esta \u00e9 uma luta de muitos pais e de todos n\u00f3s. Fico feliz em dar uma resposta t\u00e3o importante. A AME \u00e9 uma doen\u00e7a muito rara, degenerativa, que afeta o neur\u00f4nio motor, respons\u00e1vel por gestos volunt\u00e1rios vitais para o corpo humano, como respirar, engolir e se mover”, escreveu o ministro Queiroga, no an\u00fancio, utilizando ainda uma foto dele com a primeira-dama, Michelle Bolsonaro (defensora da causa).<\/p>\n<\/p>\n
A principal diferen\u00e7a do Zolgensma para os demais \u00e9 que ele \u00e9 de dose \u00fanica: o beb\u00ea toma uma s\u00f3 vez assim que diagnosticado e, com isso, tem progn\u00f3stico melhor. Segundo o neurologista infantil do Hospital das Cl\u00ednicas de S\u00e3o Paulo Ciro Matsui, isso justifica a compra do medicamento pelo SUS, apesar do pre\u00e7o.<\/p>\n<\/p>\n
“O valor do Zolgensma \u00e9 o equivalente a dez anos tomando os outros medicamentos. Considerando que a expectativa de vida de uma pessoa que tomou o medicamento at\u00e9 os 6 meses \u00e9 de cerca de 30 a 40 anos, o valor \u00e9 compensado”, afirma.<\/p>\n<\/p>\n
Quanto antes o paciente for diagnosticado e tratado com o medicamento correto, menor a chance de sequelas graves. Al\u00e9m de melhora na qualidade de vida, o entendimento \u00e9 de que h\u00e1 benef\u00edcio financeiro, uma vez que h\u00e1 poss\u00edvel economia do SUS em interna\u00e7\u00f5es. “Quadros longos de interna\u00e7\u00e3o s\u00e3o comuns, em especial nos casos mais graves”, diz Matsui.<\/p>\n<\/p>\n
DIAGN\u00d3STICO PRECOCE<\/b><\/p>\n<\/p>\n
Geralmente, os primeiros sintomas de AME aparecem nos primeiros meses de vida, como foi o caso de Emanuela, de 1 ano e 2 meses, que tem AME tipo 1. “Ela come\u00e7ou a apresentar os sintomas aos 5 meses e levou mais algum tempo at\u00e9 ela receber o diagn\u00f3stico. Mesmo se o Zolgensma j\u00e1 estivesse dispon\u00edvel no SUS naquela \u00e9poca, ela n\u00e3o conseguiria ter tomado”, diz a m\u00e3e, Daniela Crist\u00f3v\u00e3o Castanho.<\/p>\n<\/p>\n
Hoje, Emanuela tem dificuldade para ingerir l\u00edquidos e precisa de espessantes alimentares para beber \u00e1gua e suco. Tamb\u00e9m tem dificuldades motoras e precisa da ajuda de uma m\u00e1quina para respirar \u00e0 noite, enquanto dorme. S\u00e3o algumas das sequelas irrevers\u00edveis da doen\u00e7a que poderiam ter sido evitadas, se ela tivesse tido acesso ao tratamento precocemente.<\/p>\n<\/p>\n
Por outro lado, Hannah, hoje com 4 meses, foi diagnosticada com AME tipo 2 logo ap\u00f3s nascer, por meio do teste do pezinho ampliado, e come\u00e7ou o tratamento com o Spinraza antes mesmo de surgirem os sintomas. “Ela fez recentemente um exame que mostra se houve perda de neur\u00f4nios. Mostrou que ela n\u00e3o teve perda nenhuma, gra\u00e7as a Deus. Nenhuma sequela”, conta a m\u00e3e, Camila Silva Carvalho.<\/p>\n<\/p>\n
A incorpora\u00e7\u00e3o do teste de AME no SUS faz parte da quinta fase de implementa\u00e7\u00e3o do teste do pezinho ampliado no sistema p\u00fablico, prevista para daqui a dois anos. No entanto, a C\u00e2mara de Deputados tem debatido a sua antecipa\u00e7\u00e3o.<\/p>\n<\/p>\n
Camila conta que foi o teste do pezinho ampliado que detectou a AME em sua filha no posto de sa\u00fade pr\u00f3ximo da casa dela, em Porto Alegre. A lei do teste do pezinho ampliado no SUS, sancionada em 2021, ampliou de 6 para 53 o n\u00famero de doen\u00e7as rastreadas pelo teste oferecido pelo sistema p\u00fablico. A norma entrou em vigor em maio deste ano, mas prev\u00ea uma amplia\u00e7\u00e3o escalonada dessa testagem.<\/p>\n<\/p>\n
O QUE \u00c9 E TRATAMENTO<\/b><\/p>\n<\/p>\n
A AME \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica e neuromuscular causada pela incapacidade do corpo em produzir uma prote\u00edna essencial para a sobreviv\u00eancia dos neur\u00f4nios motores. Com isso, esses neur\u00f4nios v\u00e3o morrendo e os m\u00fasculos do corpo do paciente s\u00e3o afetados, impedindo que ele consiga realizar gestos volunt\u00e1rios vitais e simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doen\u00e7a \u00e9 transmitida em um sistema de heran\u00e7a autoss\u00f4mica recessiva. <\/p>\n<\/p>\n
Pais e m\u00e3es que t\u00eam o gene, mas n\u00e3o t\u00eam a doen\u00e7a manifestada, podem transmitir esse gene para os filhos. Essas crian\u00e7as, sim, manifestam a AME. Por isso, s\u00f3 \u00e9 poss\u00edvel saber a probabilidade de a crian\u00e7a nascer com a doen\u00e7a fazendo exames gen\u00e9ticos no pai e na m\u00e3e.<\/p>\n<\/p>\n
H\u00e1 cinco tipos de AME, que s\u00e3o enumerados de 0 a 4 – de maior para a menor gravidade. Os casos mais comuns s\u00e3o de AME tipo 1, quando os ind\u00edcios geralmente aparecem antes dos 6 meses de vida. Beb\u00eas com esse tipo da doen\u00e7a n\u00e3o desenvolvem a capacidade de se sentar sem ajuda e perdem a maior parte da movimenta\u00e7\u00e3o ainda no primeiro ano de vida.<\/p>\n<\/p>\n
Os medicamentos j\u00e1 dispon\u00edveis no SUS fornecem a prote\u00edna que faz com que os neur\u00f4nios motores das pessoas com AME deixem de morrer. Com isso, a doen\u00e7a \u00e9 estabilizada. J\u00e1 o Zolgensma \u00e9 uma terapia gen\u00e9tica que transfere os genes capazes de produzir essa prote\u00edna para as pessoas que t\u00eam AME, fazendo com que elas passem a ser capazes de produzir o material necess\u00e1rio para evitar a morte de mais neur\u00f4nios transmissores.<\/p>\n<\/p>\n
Segundo Ciro Matsui, em geral os dois tipos de tratamento t\u00eam o mesmo efeito e nenhum cura completamente a doen\u00e7a. “Uma vez que um neur\u00f4nio morre, n\u00e3o pode ser restitu\u00eddo. Por isso, n\u00e3o h\u00e1 regress\u00e3o do quadro do paciente, apenas estabiliza\u00e7\u00e3o”, explica.<\/p>\n<\/p>\n
As informa\u00e7\u00f5es s\u00e3o do jornal O Estado de S. Paulo.<\/b><\/p>\n